Göran lundström barnläkare

Även attityder hos barnen och föräldrar till screening och behandling ska studeras och etiska frågeställningar belysas.
Vi har beräknat att kunna visa ovanstående genom att inkludera minst 200 barn i åldern 4-18 år,
A. dels barn från allmän befolkning positiva för GADA och minst ytterligare en autoantikropp. GAD-specifikt immunsvar sågs med tendens till s k Th2-deviation och toleransutveckling.

Man finner bl.a ö-cellsantikroppar (ICA), insulinautoantikroppar (IAA) och glutaminsyradekarboxylas-antikroppar (GADA) före den manifesta sjukdomen. Effekt och säkerhet av GAD65-alum behandling (Diamyd®) undersöktes på patienter i åldern 10-18 år, vilka nyligen fått T1D. Studien visade inga biverkningar av Diamyd®-behandlingen som däremot kunde bevara viss kvarvarande insulinsekretion (Ludvigsson NEJM 2008).

En s k Fas III studie, som startade i Europa juli 2008 med 334 patienter rekryterade början av nov 2009, där alla nu fått sina GAD-vaccinationer, har inte visat några negativa effekter.
Eftersom GAD-behandling kan förmodas ha bäst effekt tidigt i sjukdomsförloppet vill vi behandla friska barn med ökad risk att utveckla T1D, identifierade genom att de har autoantikroppar.

Dessa studier som är godkända av etikprövningsnämnder, följer många tusen barn.
B. dels barn, positiva för autoantikroppar, i familjer där ett syskon eller en förälder redan har Typ 1 diabetes. De kommer att ges antingen 20 mikrogram GAD65-alum (Diamyd®) sc eller Placebo sc vid starten och 4 v senare.
Målsättningen är att förebygga T1D, men vi vill också studera säkerhet, liksom immunologiska effekter av behandlingen och om nedsatt glukostolerans kan förhindras.

Effekt och säkerhet av GAD65-alum behandling (Diamyd®) undersöktes på patienter i åldern 10-18 år, vilka nyligen fått T1D. Studien visade inga biverkningar av Diamyd®-behandlingen som däremot kunde bevara viss kvarvarande insulinsekretion (Ludvigsson NEJM 2008). Djurdata har visat att en isoform av GAD (GAD65) skulle kunna ha effekt att förhindra och behandla patienter med T1D.

Man har skäl att hoppas att GAD65 kan stoppa nedbrytningen av betaceller hos individer i ett tidigt skede av den autoimmuna processen.
GAD65-behandling kan förebygga diabetes hos experimentdjur. Screening av dessa barn görs på Sveriges barnkliniker och bestäming av autoantikroppar görs sedan i Linköping.
Barnen kommer att följas med provtagning (glukostolerans, autoantikroppar, cellmedierad immunfunktion) var 6:e månad under 5 år eller fram till diabetesdebut
Betydelse: Om vi kan förebygga Typ 1 diabetes vore det ett genombrott av enorm betydelse.

Nödvändiga Bilagor

Ethical review

Application to the ethical review board is filed or being planned

Reference number from the ethical review board

Dnr M 191-09 " NORDIAPREV ( Nordic Diabetes Prevention Trial)- En randomiserad dubbel-blind studie att använda Diamyd för att förebygga Typ 1 diabetes hos barn och ungdomar med ökad risk att utveckla sjukdomen".

Beslut 20100114.

Approval from the ethical review board is required for funds to be disbursed

Decision date: 2010-12-15